Vers une première commercialisation d'un traitement issu du Généthon, d'abord aux USA

Un premier traitement issu de la recherche du Généthon doit arriver sur le marché en 2019, en commençant par les Etats-Unis, a déclaré mercredi l'AFP le directeur général de ce laboratoire de thérapie génique de l'association de patients AFM-Téléthon.

Généthon vient d'octroyer à la biotech américaine AveXis une licence d'utilisation aux Etats-Unis, en Europe et au Japon des brevets et de la technologie d'administration de son produit AAV9-SMN, destiné à traiter l'amyotrophie spinale (SMA), maladie neuromusculaire héréditaire et sévère.

"On vise une commercialisation aux Etats-Unis dès l'année prochaine, ce qui sera une première mise sur le marché d'un produit développé au départ par le Généthon", a souligné Frédéric Revah.

"On a insisté auprès d'AveXis pour que [ce traitement] vienne assez rapidement aussi en France" par la suite, a-t-il précisé.

Les termes financiers de l'accord sont relativement modestes: le Généthon va percevoir un montant initial de 4 millions de dollars d'AveXis, ainsi que des paiements "de quelques millions de dollars" en cas de franchissement d'étapes réglementaires du produit et des redevances sur ses ventes futures, a-t-il détaillé.

"En tant que laboratoire de recherche, on est content que cela arrive aux patients", a encore commenté M. Revah, tout en regrettant de n'avoir pas pu mener le développement clinique du produit en France, faute de moyens financiers suffisants.

Pour assurer la pérennité de la filière hexagonale de thérapie génique et cellulaire, "il faut faire en sorte que ce qui est découvert dans nos laboratoires soit aussi développé en France", sans quoi ces produits innovants risquent d'être produits ailleurs, notamment aux Etats-Unis, et vendus à des prix "que l'on ne maîtrise pas", a-t-il insisté.

Le Généthon est en train de récolter les fruits de plus de 20 ans de recherche, avec une accélération depuis l'an dernier d'accords de codéveloppement et de licence, octroyés le plus souvent à des biotech américaines.

Le laboratoire dispose toutefois de capacités industrielles grandissantes sur son site du Genopole d'Evry (Essonne), avec sa plate-forme de production à grande échelle YposKesi, dont l'extension doit être achevée en 2021.

YposKesi produit actuellement des lots cliniques pour des traitements développés en propre par le Généthon, mais également pour des sociétés tiers.

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