Un candidat-médicament de la biotech française Pharnext contre la maladie rare de Charcot-Marie-Tooth de type 1A a obtenu lundi la désignation "fast track" de l'Agence américaine du médicament (FDA), un statut permettant d'accélérer son développement et son évaluation réglementaire.
La maladie de Charcot-Marie-Tooth de type 1A (CMT1A) est "une neuropathie rare et chronique qui affecte au moins 125.000 patients aux Etats-Unis et en Europe", a rappelé Daniel Cohen, fondateur et directeur général de Pharnext, cité dans un communiqué de l'entreprise.
Apparaissant à l'adolescence, la CMT1A provient d'une anomalie génétique qui dégrade la myéline (gaine protectrice des neurones) des nerfs périphériques, entraînant une atrophie musculaire progressive des jambes et des bras, ainsi que des troubles de fonctionnalité des mains.
"Il n'existe actuellement aucun traitement approuvé pour cette maladie" héréditaire, a encore souligné M. Cohen. A ce jour, sa prise en charge consiste en des soins de support tels que des orthèses et attelles, la kinésithérapie, l'ergothérapie ou encore la chirurgie.
PXT3003, le médicament en développement de Pharnext contre la CMT1A, est une combinaison de molécules existantes (baclofène, naltrexone et sorbitol) formulée sous forme de solution buvable administrée deux fois par jour.
En octobre dernier, Pharnext avait publié des résultats positifs de phase III sur ce candidat-médicament, le plus avancé de son portefeuille. PXT3003 a démontré à cette occasion une "amélioration cliniquement significative" chez des patients adultes souffrant de CMT1A légère à modérée.
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