La société française GenSight Biologics a publié mardi des résultats surprenants d'un essai de phase III dans une maladie oculaire rare: sa thérapie génique a amélioré la vision des deux yeux des patients, alors qu'un seul oeil avait été traité.
Une amélioration "cliniquement significative" de +11 lettres sur l'échelle de mesure de référence ETDRS a été observée dans les yeux des 37 patients inclus dans cet essai, tous atteints de neuropathie optique héréditaire de Leber (NOHL), a indiqué la société dans un communiqué.
Mais "de manière inattendue", les yeux n'ayant pas été traités par une injection réelle du produit de GenSight, appelé GS010, ont aussi montré une amélioration similaire de +11 lettres.
C'est pourquoi, paradoxalement, "l'essai n'a pas atteint son critère d'évaluation principal, défini comme une différence d'amélioration de l'acuité visuelle entre les yeux traités par GS010 et les yeux non traités après 48 semaines de suivi", explique GenSight.
"Cette amélioration significative des yeux non traités (...) est totalement inattendue et contraire à ce qui est connu et a été publié sur l'histoire naturelle de cette maladie dévastatrice", a déclaré Bernard Gilly, directeur général de GenSight.
"Nous allons continuer à analyser les données pour mieux comprendre ces résultats mais ils suggèrent que GS010 améliore la vision dans les deux yeux d'une manière qui reste à comprendre", a ajouté M. Gilly.
Au niveau de la sécurité du produit, GS010 a été "bien toléré" par les patients après 48 semaines et des effets indésirables oculaires, principalement liés à la procédure d'injection, n'ont pas laissé de séquelles.
Les patients de cette étude, appelée REVERSE, vont continuer à être suivis pendant les quatre prochaines années. Leur perte de vision avait débuté entre 6 et 12 mois avant d'être traitée par une unique injection dans l'oeil de GS010.
Deux autres études de phase III sont en cours sur ce traitement, le plus avancé du portefeuille de GenSight.
La première, RESCUE, porte sur des patients souffrant de NOHL ayant perdu la vision depuis moins de six mois, et ses résultats préliminaires sont attendus au troisième trimestre.
La seconde, REFLECT, vise à évaluer la sécurité et l'efficacité d'injections bilatérales de GS010, c'est-à-dire dans les deux yeux, sur des patients ayant perdu la vue depuis moins d'un an des suites de la NOHL.
etb/tq/cj