La biotech nîmoise Advicenne, cotée à la Bourse de Paris depuis décembre dernier, a annoncé lundi de nouveaux résultats positifs de phase III, sur un suivi de 24 mois, concernant son candidat-médicament le plus avancé ciblant une maladie rénale rare.
Ces données préliminaires, recueillies sur 90% des patients à 6, 12, 18 et 24 mois de traitement, "démontrent la capacité d'ADV7103 à normaliser les troubles biologiques causés" par la maladie de l'acidose tubulaire rénale distale (ATRd), selon un communiqué de la société.
Cette efficacité, mesurée par les taux de bicarbonate dans le sang et une kaliémie (concentration de potassium dans le sang) stabilisée, "reste constante pour environ 80%" des 29 patients inclus dans l'étude.
Par ailleurs, le profil de sécurité du candidat-médicament ADV7103 "demeure très favorable sur la durée du traitement", 15% de patients ayant présenté des effets secondaires de nature digestive, légers pour la plupart, selon la biotech.
Ces résultats confirment des résultats positifs à 6 mois de suivi publiés en novembre dernier, ainsi que les résultats favorables d'un premier essai de phase III.
ADV7103 aurait ainsi le potentiel de devenir le premier traitement pour l'ATRd, maladie orpheline néphrologique dont les nombreux besoins médicaux ne sont pas satisfaits.
L'ATRd se caractérise par une excrétion rénale déficiente des acides générés par le métabolisme. L'excès d'acides qui en résulte dans le sang entraîne un déséquilibre du pH sanguin et de multiples complications, comme un retard de croissance et du rachitisme chez l'enfant, ainsi que divers troubles métaboliques et rénaux.
Cette maladie, qu'elle soit d'origine génétique et apparaissant tôt après la naissance, ou contractée après une maladie auto-immune, affecterait 30.000 personnes en Europe et 20.000 aux Etats-Unis, selon Advicenne.
La société compte déposer au cours de ce second semestre un dossier de demande d'autorisation de mise sur le marché (AMM) en Europe pour ADV7103 dans l'ATRd, en vue d'une commercialisation à l'horizon 2020 dans ce marché et en 2021 aux Etats-Unis, où un autre essai clinique de phase II/III est prévu cette année.
ADV7103 est également en cours de développement pour traiter une autre maladie orpheline, la cystinurie, une tubulopathie rénale congénitale.
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